Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Applikazzjoni għar-Riċerka:
L-API ta' Donidalorsen huwa oligonukleotide antisens (ASO) li qed jiġi investigat għat-trattament ta' anġjoedema ereditarja (HAE) u kundizzjonijiet infjammatorji relatati. Huwa studjat fil-kuntest ta' terapiji mmirati lejn l-RNA, bil-għan li titnaqqas l-espressjoni ta'prekallikrein fil-plażma(KLKB1 mRNA). Ir-riċerkaturi jużaw Donidalorsen biex jesploraw mekkaniżmi ta' silenzjar tal-ġeni, farmakokinetika dipendenti mid-doża, u kontroll fit-tul tal-infjammazzjoni medjata mill-bradikinina.

Funzjoni:
Donidalorsen jaħdem billi jingħaqad b'mod selettiv ma'KLKB1mRNA, li jnaqqas il-produzzjoni ta' prekallikrein fil-plażma — enzima ewlenija fis-sistema kallikrein-kinin responsabbli biex tikkaġuna nefħa u infjammazzjoni fl-HAE. Billi jbaxxi l-livelli ta' kallikrein, Donidalorsen jgħin fil-prevenzjoni ta' attakki tal-HAE u jnaqqas il-piż tal-marda. Bħala API, iservi bħala l-komponent terapewtiku ewlieni fl-iżvilupp ta' trattamenti mogħtija taħt il-ġilda u li jaħdmu fit-tul għall-HAE.