Fitusiran

Fitusiran (API)

Applikazzjoni għar-Riċerka:
L-API ta' Fitusiran huwa RNA żgħir li jinterferixxi sintetiku (siRNA) investigat primarjament fil-qasam tal-emofilja u d-disturbi tal-koagulazzjoni. Jimmira lejnantitrombina (AT jew SERPINC1)ġene fil-fwied biex inaqqas il-produzzjoni tal-antitrombina. Ir-riċerkaturi jużaw Fitusiran biex jesploraw mekkaniżmi ta' interferenza tal-RNA (RNAi), silencing tal-ġeni speċifiku għall-fwied, u strateġiji terapewtiċi ġodda għall-ibbilanċjar mill-ġdid tal-koagulazzjoni f'pazjenti bl-emofilja A u B, b'inibituri jew mingħajrhom.

Funzjoni:
Fitusiran jaħdem billi jsikket l-espressjoni tal-antitrombina, antikoagulant naturali, u b'hekk iżid il-ġenerazzjoni tat-trombina u jippromwovi l-formazzjoni ta' embolu. Dan il-mekkaniżmu joffri approċċ ta' trattament profilattiku biex inaqqas l-episodji ta' fsada f'pazjenti bl-emofilja. Bħala API, Fitusiran iservi bħala l-ingredjent attiv f'terapiji taħt il-ġilda li jaħdmu fit-tul immirati biex itejbu l-kwalità tal-ħajja u jnaqqsu l-piż tat-trattament f'disturbi ta' fsada.