Ġivosiran

Ġivosiran (API)

Applikazzjoni għar-Riċerka:
L-API ta' Givosiran huwa RNA żgħir li jinterferixxi sintetiku (siRNA) studjat għat-trattament ta' porfirja epatika akuta (AHP). Jimmira speċifikament lejnALAS1ġene (sintasi 1 tal-aċidu aminolevuliniku), li huwa involut fil-mogħdija tal-bijosintesi tal-eme. Ir-riċerkaturi jużaw Givosiran biex jinvestigaw terapiji bbażati fuq interferenza tal-RNA (RNAi), silenzjar tal-ġeni mmirati lejn il-fwied, u l-modulazzjoni tal-mogħdijiet metaboliċi involuti fil-porfirja u disturbi ġenetiċi relatati.

Funzjoni:
Givosiran jaħdem billi jnaqqas l-espressjoni ta'ALAS1fl-epatoċiti, u b'hekk tnaqqas l-akkumulazzjoni ta' intermedji tossiċi tal-eme bħal ALA (aċidu aminolevuliniku) u PBG (porfobilinogen). Dan jgħin biex jipprevjeni l-attakki newrovixxerali assoċjati ma' porfirja epatika akuta. Bħala API, Givosiran huwa l-komponent farmaċewtiku attiv f'terapiji bbażati fuq RNAi ddisinjati biex jipprovdu kontroll fit-tul tal-AHP b'għoti taħt il-ġilda.