Sodju inklisiran

Inclisiran Sodium (API)

Applikazzjoni għar-Riċerka:
L-Inclisiran sodium API (Ingredjent Farmaċewtiku Attiv) huwa studjat primarjament fil-qasam tal-interferenza tal-RNA (RNAi) u t-terapiji kardjovaskulari. Bħala siRNA b'żewġ linji li jimmira lejn il-ġene PCSK9, jintuża fir-riċerka preklinika u klinika biex jiġu evalwati strateġiji ta' silenzjar tal-ġeni li jaħdmu fit-tul għat-tnaqqis tal-LDL-C (kolesterol tal-lipoproteina ta' densità baxxa). Iservi wkoll bħala kompost mudell għall-investigazzjoni ta' sistemi ta' kunsinna ta' siRNA, stabbiltà, u terapiji tal-RNA mmirati lejn il-fwied.

Funzjoni:
L-API tas-sodju Inclisiran jaħdem billi jsikket il-ġene PCSK9 fl-epatoċiti, u dan iwassal għal tnaqqis fil-produzzjoni tal-proteina PCSK9. Dan jirriżulta f'riċiklaġġ imtejjeb tar-riċetturi LDL u tneħħija akbar tal-kolesterol LDL mid-demm. Il-funzjoni tiegħu bħala aġent li jbaxxi l-kolesterol li jaħdem fit-tul tappoġġja l-użu tiegħu fit-trattament tal-iperkolesterolemija u fit-tnaqqis tar-riskju ta' mard kardjovaskulari. Bħala API, jifforma l-komponent attiv ewlieni fil-formulazzjonijiet tal-mediċini bbażati fuq Inclisiran.