APIs tal-oligonukleotidi
-
Sodju inklisiran
L-Inclisiran sodium API (Ingredjent Farmaċewtiku Attiv) huwa studjat primarjament fil-qasam tal-interferenza tal-RNA (RNAi) u t-terapiji kardjovaskulari. Bħala siRNA b'żewġ linji li jimmira lejn il-ġene PCSK9, jintuża fir-riċerka preklinika u klinika biex jiġu evalwati strateġiji ta' silenzjar tal-ġeni li jaħdmu fit-tul għat-tnaqqis tal-LDL-C (kolesterol tal-lipoproteina ta' densità baxxa). Iservi wkoll bħala kompost mudell għall-investigazzjoni ta' sistemi ta' kunsinna ta' siRNA, stabbiltà, u terapiji tal-RNA mmirati lejn il-fwied.
-
Donidalorsen
L-API ta' Donidalorsen huwa oligonukleotide antisens (ASO) li qed jiġi investigat għat-trattament ta' anġjoedema ereditarja (HAE) u kundizzjonijiet infjammatorji relatati. Huwa studjat fil-kuntest ta' terapiji mmirati lejn l-RNA, bil-għan li titnaqqas l-espressjoni ta'prekallikrein fil-plażma(KLKB1 mRNA). Ir-riċerkaturi jużaw Donidalorsen biex jesploraw mekkaniżmi ta' silenzjar tal-ġeni, farmakokinetika dipendenti mid-doża, u kontroll fit-tul tal-infjammazzjoni medjata mill-bradikinina.
-
Fitusiran
L-API ta' Fitusiran huwa RNA żgħir li jinterferixxi sintetiku (siRNA) investigat primarjament fil-qasam tal-emofilja u d-disturbi tal-koagulazzjoni. Jimmira lejnantitrombina (AT jew SERPINC1)ġene fil-fwied biex inaqqas il-produzzjoni tal-antitrombina. Ir-riċerkaturi jużaw Fitusiran biex jesploraw mekkaniżmi ta' interferenza tal-RNA (RNAi), silencing tal-ġeni speċifiku għall-fwied, u strateġiji terapewtiċi ġodda għall-ibbilanċjar mill-ġdid tal-koagulazzjoni f'pazjenti bl-emofilja A u B, b'inibituri jew mingħajrhom.
-
Ġivosiran
L-API ta' Givosiran huwa RNA żgħir li jinterferixxi sintetiku (siRNA) studjat għat-trattament ta' porfirja epatika akuta (AHP). Jimmira speċifikament lejnALAS1ġene (sintasi 1 tal-aċidu aminolevuliniku), li huwa involut fil-mogħdija tal-bijosintesi tal-eme. Ir-riċerkaturi jużaw Givosiran biex jinvestigaw terapiji bbażati fuq interferenza tal-RNA (RNAi), silenzjar tal-ġeni mmirati lejn il-fwied, u l-modulazzjoni tal-mogħdijiet metaboliċi involuti fil-porfirja u disturbi ġenetiċi relatati.
-
Plożasiran
L-API ta' Plozasiran huwa RNA żgħir li jinterferixxi sintetiku (siRNA) żviluppat għat-trattament tal-ipertrigliċeridemija u disturbi kardjovaskulari u metaboliċi relatati. Jimmira lejnAPOC3ġene, li jikkodifika l-apolipoproteina C-III, regolatur ewlieni tal-metaboliżmu tat-trigliċeridi. Fir-riċerka, Plozasiran jintuża biex jistudja strateġiji ta' tnaqqis tal-lipidi bbażati fuq l-RNAi, speċifiċità tas-silencing tal-ġeni, u trattamenti li jaħdmu fit-tul għal kundizzjonijiet bħas-sindromu tal-kilomikronemija familjali (FCS) u d-dislipidemija mħallta.
-
Żilebesiran
L-API ta' Zilebesiran huwa RNA żgħir li jinterferixxi (siRNA) investigattiv żviluppat għat-trattament tal-pressjoni għolja. Jimmira lejnAGTġene, li jikkodifika angiotensinogen—komponent ewlieni tas-sistema renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). Fir-riċerka, Zilebesiran jintuża biex jistudja approċċi ta' silencing tal-ġeni għall-kontroll tal-pressjoni tad-demm fit-tul, teknoloġiji ta' kunsinna ta' RNAi, u r-rwol usa' tal-mogħdija RAAS f'mard kardjovaskulari u renali.