Plożasiran

Plozasiran (API)

Applikazzjoni għar-Riċerka:
L-API ta' Plozasiran huwa RNA żgħir li jinterferixxi sintetiku (siRNA) żviluppat għat-trattament tal-ipertrigliċeridemija u disturbi kardjovaskulari u metaboliċi relatati. Jimmira lejnAPOC3ġene, li jikkodifika l-apolipoproteina C-III, regolatur ewlieni tal-metaboliżmu tat-trigliċeridi. Fir-riċerka, Plozasiran jintuża biex jistudja strateġiji ta' tnaqqis tal-lipidi bbażati fuq l-RNAi, speċifiċità tas-silencing tal-ġeni, u trattamenti li jaħdmu fit-tul għal kundizzjonijiet bħas-sindromu tal-kilomikronemija familjali (FCS) u d-dislipidemija mħallta.

Funzjoni:
Plozasiran jaħdem billi jissilenzjaAPOC3mRNA fil-fwied, li jwassal għal tnaqqis fil-livelli ta' apolipoproteina C-III. Dan jippromwovi lipolisi mtejba u tneħħija ta' lipoproteini rikki fit-trigliċeridi mid-demm. Bħala API, Plozasiran jippermetti l-iżvilupp ta' terapiji li jaħdmu fit-tul immirati biex inaqqsu b'mod sinifikanti l-livelli tat-trigliċeridi u jnaqqsu r-riskju ta' pankreatite u avvenimenti kardjovaskulari f'pazjenti b'disturbi severi jew ġenetiċi tal-lipidi.