Acadia trofietide Fażi III Riżultati Kliniċi Top-Line Pożittivi

Fl-2021-12-06, il-ħin tal-Istati Uniti, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) ħabbret ir-riżultati pożittivi tal-ogħla linja tal-prova klinika tal-fażi III tagħha tal-kandidat tad-droga tagħha, trofietide. Il-prova tal-fażi III, imsejħa lavanda, tintuża prinċipalment biex tevalwa s-sigurtà u l-effikaċja tat-trofinetide fit-trattament tas-sindromu Rett (RS). Total ta '189 suġġett ġew irreġistrati, in-nisa kollha ta' bejn 5-20 snin b'Rs.

Lavanda kienet prova double-blind, randomised, ikkontrollata bil-plaċebo ta '12 -il ġimgħa ma 'endpoints primarji kkombinati tal-Kwestjonarju dwar l-Imġieba RS (RSBQ) u l-Iskala tal-Klassifikazzjoni Globali tar-Riżultat Kliniku (CGI-I), kif evalwat mill-persunal tal-infermiera u t-tobba, rispettivament; Ewlenin L-endpoint sekondarju huwa l-iskala tal-iżvilupp tal-komunikazzjoni u l-imġieba simbolika għat-trabi u t-tfal żgħar (CSBS-DP-it-Social), li huwa prinċipalment użat biex jivvaluta l-iżvilupp ta 'mġieba soċjali, verbali u simboliċi fit-trabi u tfal żgħar 6-24 xhur ta' età, u jistgħu jintużaw għall-iskrinjar bikri għall-awtiżmu għal sintomi ta 'dewmien ta' żvilupp u dewmien ieħor ta 'żvilupp, kif evalwat mill-istaff tal-infermiera.

Ir-riżultati wrew li t-trofinetide kellu titjib sinifikanti fiż-żewġ punti primarji meta mqabbel ma 'plaċebo. Il-bidliet mil-linja bażi fl-RSBQ għall-plaċebo u t-trofinetide fil-ġimgħa 12 kienu -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Il-punteġġi CGI-I kienu 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030). Sadanittant, il-bidla mil-linja bażi fis-CSBS-DP-it-Social kienet -1.1 u -0.1 għall-plaċebo u t-trofinetide, rispettivament.

Kemm il-punti sekondarji primarji kif ukoll dawk sekondarji tal-lavanda wrew il-potenzjal ta 'trofietide għat-trattament ta' Rs, madankollu, għandu jkun innutat li r-rata ta 'waqfien ta' trattament ta 'studju relatat ma' avvenimenti avversi emerġenti (TEAEs) kienet ogħla fil-fergħa ta 'trofinetide meta mqabbla ma' plaċebo, it-tnejn kienu 2.1% u 17.2%, rispettivament. Fost dawn, l-iktar avvenimenti avversi komuni kienu:

① Dijarea - It-trofinetide kien 80.6% (97.3% minnhom kienu ħfief għal moderati) u l-plaċebo kien 19.1%;

② Rimettar - It-trofinetide kien ta '26 .9% (li 96% minnhom kienu ħfief għal moderati) u l-plaċebo kien 9.6%;

③ Avvenimenti avversi serji seħħew fi 3.2% tas-suġġetti fiż-żewġ gruppi.

Is-suġġetti fil-proċess tal-lavanda se jkomplu jirċievu trofinetide wara t-tlestija tal-prova jew fl-istudji ta 'espansjoni tal-lelà u LILAC-2 b'tikketta miftuħa, u> 95% tas-suġġetti li temmew l-istudju tal-lavanda għażlu li jaqilbu għar-riċerka ta' espansjoni miftuħa tal-lelà, sejbiet se jiġu ppreżentati għal laqgħa medika li jmiss.