Acadia Trofinetide Fażi III Riżultati Kliniċi Top-Line Pożittivi

Fl-2021-12-06, ħin tal-Istati Uniti, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ħabbret ir-riżultati pożittivi tal-ogħla linja tal-prova klinika tal-Fażi III tagħha tal-kandidat għall-mediċina tagħha, Trofinetide.Il-prova tal-fażi III, imsejħa Lavender, tintuża prinċipalment biex tevalwa s-sigurtà u l-effikaċja ta 'Trofinetide fit-trattament tas-sindromu Rett (RS).B'kollox ġew irreġistrati 189 suġġett, kollha nisa ta' bejn 5-20 sena b'RS.

Lavanda kienet prova double-blind, randomised, ikkontrollata bi plaċebo ta’ 12-il ġimgħa b’endpoints primarji magħquda tal-RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) u Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), kif evalwati mill-persunal tal-infermiera u t-tobba, rispettivament;ewlieni L-endpoint sekondarju huwa l-Iskala ta' Żvilupp ta' Komunikazzjoni u Imġieba Simbolika għat-Trabi u Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), li tintuża prinċipalment biex tevalwa l-iżvilupp ta' mġieba soċjali, verbali u simbolika fi trabi u tfal żgħar 6-24. xhur, u jistgħu jintużaw għall-awtiżmu Screening bikri għal sintomi ta’ dewmien fl-iżvilupp u dewmien ieħor fl-iżvilupp, kif evalwat mill-persunal tal-infermiera.

Ir-riżultati wrew li Trofinetide kellu titjib sinifikanti fiż-żewġ endpoints primarji meta mqabbel mal-plaċebo.Bidliet mil-linja bażi fl-RSBQ għal plaċebo u Trofinetide f'Ġimgħa 12 kienu -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Il-punteġġi CGI-I kienu 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Sadanittant, il-bidla mil-linja bażi fis-CSBS-DP-IT-Social kienet -1.1 u -0.1 għall-plaċebo u Trofinetide, rispettivament.

Kemm l-endpoints primarji u sekondarji primarji ta’ Lavender urew il-potenzjal ta’ Trofinetide għat-trattament ta’ RS, madankollu, għandu jiġi nnutat li r-rata ta’ waqfien tat-trattament fl-istudju relatat ma’ avvenimenti avversi emerġenti (TEAEs) kienet ogħla fil-fergħa ta’ Trofinetide meta mqabbla mal-plaċebo. , It-tnejn kienu 2.1% u 17.2%, rispettivament.Fosthom, l-aktar avvenimenti avversi komuni kienu:

① Dijarea - Trofinetide kien 80.6% (97.3% minnhom kienu ħfief għal moderati) u plaċebo kien 19.1%;

② Rimettar – Trofinetide kien 26.9% (96% minnhom kienu ħfief għal moderat) u plaċebo kien 9.6%;

③ Avvenimenti avversi serji seħħew fi 3.2% tas-suġġetti fiż-żewġ gruppi.

Is-suġġetti fil-prova tal-Lavanda se jkomplu jirċievu Trofinetide wara t-tlestija tal-prova jew fl-istudji ta’ espansjoni open-label ta’ Lilac u Lilac-2, u > 95% tas-suġġetti li temmew l-istudju ta’ Lavender għażlu li jaqilbu għall-lelà open-label. espansjoni Riċerka, is-sejbiet se jiġu ppreżentati għal laqgħa medika li jmiss.